ER-100 역노화 임상, 시신경 세포를 정말 젊게 되돌릴 수 있을까?

“노화한 세포를 젊게 되돌린다고? 그래서 얼마인데?”

처음 이 소식을 들었을 때 솔직히 이런 생각부터 들었습니다. 줄기세포를 이용한 회춘 주사나, 피부와 몸을 젊게 만들어준다는 새로운 항노화 시술이 나온 줄 알았습니다.

그런데 자세히 알아보니 전혀 다른 이야기였습니다.

ER-100은 얼굴이나 전신에 맞는 회춘 주사가 아닙니다. 줄기세포를 몸에 넣는 치료도 아닙니다. 손상된 시신경 세포에 특정 유전정보를 전달해 세포 기능을 회복할 수 있는지 알아보는 실험적 유전자치료제입니다.

2026년에는 실제 사람을 대상으로 한 임상시험이 시작됐습니다. 그렇다면 정말 사람의 세포를 젊게 되돌리는 시대가 열린 것일까요?

기대할 부분과 아직 확인되지 않은 부분을 하나씩 구분해보겠습니다.

ER-100은 줄기세포 주사가 아니다

ER-100은 미국 생명공학기업 Life Biosciences가 개발 중인 유전자치료 후보물질입니다.

줄기세포 치료와 유전자치료는 접근 방식부터 다릅니다.

줄기세포 치료는 몸 밖에서 준비하거나 배양한 세포를 몸에 넣어 손상된 조직의 회복을 기대하는 방식입니다. 반면 ER-100은 새로운 세포를 넣지 않습니다. 이미 눈 안에 존재하는 망막신경절세포에 특정 유전정보를 전달해 기능 회복을 유도하려는 방식입니다.

이 과정에는 AAV2라는 전달체가 사용됩니다. AAV2는 아데노연관바이러스 2형을 기반으로 만든 유전자 운반체입니다.

쉽게 비유하면 AAV2는 배달 차량이고, 그 안에 실린 OSK가 세포에 전달하려는 정보인 셈입니다. 다만 AAV도 체내에서 면역반응을 일으킬 가능성이 있으므로 무조건 안전한 운반체라고 표현해서는 안 됩니다.

OSK는 다음 세 가지 전사인자의 앞글자를 딴 이름입니다.

• OCT4
• SOX2
• KLF4

전사인자는 세포 안에서 어떤 유전자가 켜지고 꺼질지 조절하는 단백질입니다. ER-100은 이 세 가지 인자의 발현을 조절해 손상되거나 노화한 세포의 유전자 발현 상태를 보다 젊고 기능적인 방향으로 바꿀 수 있는지 확인하려는 치료제입니다.

다만 이것은 현재 개발사가 제시한 치료 원리이자 연구 목표입니다. 사람의 세포가 실제로 젊어지고 시신경 기능이 회복되는지는 임상시험을 통해 확인해야 합니다.

야마나카 인자와 ER-100은 어떤 관계일까?

이 연구의 출발점은 일본의 야마나카 신야 교수입니다.

야마나카 교수는 이미 분화가 끝난 성체세포에 네 가지 전사인자를 작용시키면, 여러 종류의 세포로 다시 분화할 수 있는 유도만능줄기세포로 되돌릴 수 있다는 사실을 밝혔습니다.

이때 사용된 네 가지 인자가 바로 다음의 OSKM입니다.

• OCT4
• SOX2
• KLF4
• MYC

이 발견으로 야마나카 교수는 2012년 노벨 생리의학상을 받았습니다.

그렇다고 ER-100이 야마나카 교수가 직접 개발한 치료제라는 뜻은 아닙니다. 그의 연구에서 출발한 기술을 다른 연구진과 기업이 부분 재프로그래밍이라는 방식으로 발전시킨 것입니다.

야마나카 교수의 초기 연구처럼 세포를 줄기세포 상태까지 완전히 되돌리는 것을 ‘완전 역분화’라고 합니다. 하지만 사람의 몸속에서 세포를 완전히 초기화하면 원래 맡고 있던 역할까지 잃을 수 있습니다. 비정상적인 증식이나 종양으로 이어질 가능성도 우려됩니다.

ER-100은 MYC를 제외한 OSK 세 가지 인자만 사용합니다. MYC는 세포 증식을 강하게 촉진하고 종양 발생과도 관련된 유전자이기 때문에 제외된 것으로 설명됩니다.

완전 역분화와 부분 재프로그래밍의 차이

완전 역분화가 스마트폰을 공장 초기화하는 것이라면, 부분 재프로그래밍은 사진과 연락처는 그대로 둔 채 오래된 설정 일부를 정돈하는 시도에 가깝습니다.

시신경 세포를 다른 종류의 세포로 바꾸는 것이 아니라, 시신경 세포라는 정체성은 유지하면서 노화나 손상으로 흐트러진 유전자 발현 상태 일부를 조정하려는 것입니다.

이 과정은 흔히 ‘후성유전학적 정보를 되돌린다’고 표현됩니다.

DNA 염기서열을 책의 본문이라고 한다면, 후성유전학은 어느 부분을 읽고 어느 부분을 덮어둘지 알려주는 책갈피나 메모에 비유할 수 있습니다. 나이가 들면서 이 조절 상태가 달라지는데, 연구진은 그중 일부를 보다 젊은 상태에 가깝게 되돌릴 수 있다고 보고 있습니다.

그러나 노화가 후성유전학적 변화 하나로만 발생하는 것은 아닙니다. DNA 손상, 미토콘드리아 기능 저하, 만성 염증, 세포 노화 등 여러 요인이 함께 관여합니다.

따라서 후성유전학적 상태를 일부 바꿨다고 해서 사람의 노화 전체가 되돌아갔다고 말할 수는 없습니다.

동물실험에서는 무엇이 관찰됐을까?

ER-100의 바탕이 된 대표적인 연구는 2020년 국제학술지 《Nature》에 발표됐습니다.

연구진은 시신경이 손상된 쥐와 나이가 들면서 시각 기능이 떨어진 쥐의 눈에 AAV2를 이용해 OSK를 전달했습니다.

그 결과 망막신경절세포의 생존과 손상된 축삭의 재생이 관찰됐고, 일부 시각 기능 지표도 개선됐습니다. DNA 메틸화 양상 역시 더 젊은 상태와 가까운 방향으로 변한 것으로 보고됐습니다. Nature 원 논문

이 결과는 손상된 신경세포도 특정 조건에서는 기능 회복 가능성이 있을 수 있다는 점에서 의미가 큽니다.

그러나 이 연구는 사람이 아닌 쥐를 대상으로 했습니다.

쥐의 눈과 사람의 눈은 크기와 구조가 다르고, 면역체계와 수명에도 큰 차이가 있습니다. 동물에게서 나타난 신경 재생과 기능 개선이 사람에게 같은 정도로 나타난다는 보장은 없습니다.

따라서 “쥐의 시력이 완전히 회복됐다”거나 “노화를 되돌리는 데 성공했다”고 표현하면 연구 결과를 지나치게 확대하는 셈이 됩니다.

왜 첫 임상시험 부위가 눈일까?

부분 재프로그래밍 연구가 피부나 전신이 아닌 눈에서 먼저 임상시험에 들어간 데에는 몇 가지 이유가 있습니다.

첫째, 눈은 치료제를 필요한 부위에 국소적으로 투여할 수 있습니다. 전신으로 약물을 보내는 것보다 적은 양을 사용하면서도 목표 세포에 접근하기가 비교적 쉽습니다.

둘째, 치료 전후의 변화를 측정할 수 있는 검사법이 잘 마련돼 있습니다. 시력검사와 시야검사, 안구단층촬영 등을 통해 눈의 구조와 기능을 비교적 정밀하게 관찰할 수 있습니다.

셋째, 망막과 시신경은 중추신경계의 일부입니다. 따라서 눈에서 신경세포의 보호나 기능 회복 가능성이 확인된다면 다른 신경계 질환 연구에도 중요한 단서를 줄 수 있습니다.

눈은 면역반응이 비교적 제한적으로 일어나는 부위로 알려져 있지만, 완전히 안전한 공간은 아닙니다. 안구 내 염증이나 AAV 전달체에 대한 면역반응이 발생할 수 있으므로 임상시험에서 면밀히 관찰해야 합니다.

또한 눈에서 효과가 확인된다고 해도 이를 곧바로 피부, 근육, 뇌 또는 전신 회춘으로 확대할 수는 없습니다. 전신에 적용하려면 전달 방법과 적정 용량, 장기별 반응과 종양 위험 등을 처음부터 다시 검증해야 합니다.

ER-100 임상시험은 현재 어디까지 왔을까?

Life Biosciences는 2026년 1월 28일, 미국 FDA가 ER-100의 임상시험계획을 허용했다고 발표했습니다.

현재 공개된 임상시험 등록번호는 NCT07290244입니다. 개방각녹내장과 비동맥염성 앞허혈시신경병증 환자를 대상으로 안전성과 내약성, 면역반응 등을 평가하는 임상 1상입니다. 시각 기능 변화도 추가 평가항목으로 포함됩니다. ClinicalTrials.gov 임상정보

이어 회사는 2026년 6월 9일 첫 번째 참가자에게 ER-100을 투여했다고 발표했습니다. Life Biosciences 첫 투여 발표

여기서 반드시 구분해야 할 것이 있습니다.

FDA가 임상시험 진행을 허용했다는 것은 치료 효과를 인정하거나 판매를 승인했다는 뜻이 아닙니다.

쉽게 말하면 다음과 같습니다.

• IND 허용: 사람에게 시험할 수 있도록 임상시험 진행을 허용한 단계
• 치료제 허가: 임상시험 결과를 토대로 치료제로 판매할 수 있도록 승인한 단계

ER-100은 현재 첫 번째 단계에 있습니다.

FDA가 확인된 안전성 자료와 시험계획을 검토해 사람을 대상으로 연구를 진행하도록 허용했지만, 치료 효과와 장기 안전성이 입증된 것은 아닙니다.

정말 사람의 세포가 젊어진 것일까?

현재까지 공개된 자료만으로는 그렇게 말할 수 없습니다.

동물실험에서 시신경 재생과 시각 기능 개선 가능성이 관찰된 것은 사실입니다. 그러나 살아 있는 사람에게 ER-100을 투여한 뒤 시신경 세포가 젊어졌다거나 시력이 회복됐다는 임상 결과는 아직 발표되지 않았습니다.

임상 1상의 가장 중요한 목적은 효과를 확정하는 것이 아니라 다음 항목을 살펴보는 것입니다.

• 투여 과정에서 심각한 부작용이 나타나는가?
• 어느 정도의 용량까지 견딜 수 있는가?
• 눈이나 전신에서 면역반응이 발생하는가?
• 예상하지 못한 세포 변화가 나타나는가?
• 시각 기능에 어떤 변화가 관찰되는가?

첫 번째 환자에게 약을 투여했다는 사실은 치료 성공을 의미하지 않습니다. 이제 사람에게 사용했을 때 어떤 반응이 나타나는지 관찰하기 시작했다는 뜻에 가깝습니다.

남아 있는 안전성 문제

유전자치료는 한 번 투여하면 일반 약처럼 복용을 중단하기 어렵습니다. 세포에 전달된 유전정보가 장기간 남을 수 있기 때문에 오랜 추적관찰이 필요합니다.

먼저 눈 속에 직접 주사하는 과정 자체에서 감염, 출혈, 염증, 안압 변화 등이 나타날 수 있습니다.

AAV2 전달체에 대한 면역반응도 살펴야 합니다. 사람에 따라 기존 항체나 면역반응의 정도가 다르기 때문에 치료 효과와 부작용 양상이 달라질 수 있습니다.

OSK 발현이 예상과 다르게 조절될 가능성도 확인해야 합니다. 세포의 정체성이 흔들리거나 비정상적인 증식이 나타나는지, 장기적으로 종양 위험이 증가하지 않는지도 중요한 관찰 대상입니다.

이러한 문제가 ER-100 임상에서 실제로 발생했다는 뜻은 아닙니다. 유전자치료와 부분 재프로그래밍 연구에서 장기간 확인해야 할 잠재적 위험이라는 의미입니다.

지금 일반인이 받을 수 있을까?

현재 ER-100은 정해진 조건에 맞는 환자를 대상으로 시행되는 임상시험용 후보물질입니다.

일반 피부과나 안과에서 돈을 내고 받을 수 있는 치료가 아니며, 건강한 사람이 피로회복이나 항노화를 목적으로 선택할 수 있는 시술도 아닙니다.

아직 판매되는 제품이 아니기 때문에 공식 가격도 없습니다. 다른 유전자치료제가 고가라는 이유만으로 ER-100의 미래 가격을 수억 원대로 추정하는 것도 근거가 부족합니다.

만약 현재 어떤 병원이나 업체에서 ER-100과 같은 원리라며 ‘역노화 주사’나 ‘세포 회춘 시술’을 판매한다면, 이번 임상시험과 같은 치료로 받아들여서는 안 됩니다.

ER-100 역노화 연구, 기대해도 되는 범위

ER-100은 손상되면 자연적으로 재생되기 어려운 시신경 세포의 기능을 회복할 수 있는지 탐색한다는 점에서 분명 주목할 만한 연구입니다.

동물실험 단계에 머물던 부분 재프로그래밍 기술이 사람을 대상으로 한 임상시험에 들어갔다는 사실 자체도 중요한 변화입니다.

그러나 임상시험에 진입했다는 것과 효과적인 치료제가 완성됐다는 것은 전혀 다른 이야기입니다. 신약 후보물질 중에는 초기 임상에서 기대만큼 효과가 나타나지 않거나, 안전성 문제로 개발이 중단되는 경우도 많습니다.

현재 확인된 사실은 ER-100이 첫 참가자 투여를 시작했고, 사람에게서 안전성과 가능성을 시험하는 단계에 들어섰다는 것까지입니다.

사람의 시신경 기능이 실제로 회복되는지, 효과가 얼마나 지속되는지, 장기적으로 안전한지는 앞으로 발표될 임상 결과를 기다려야 합니다.

기대할 만한 연구라는 것과 지금 돈을 내고 받을 만한 치료라는 것은 별개의 문제입니다.

자주 묻는 질문

ER-100은 줄기세포 주사인가요?

아닙니다. 줄기세포를 주입하는 치료가 아니라 AAV2 전달체를 이용해 OSK 전사인자에 관한 유전정보를 눈의 세포에 전달하는 유전자치료입니다.

전신을 젊게 만드는 역노화 치료인가요?

아닙니다. 개방각녹내장과 NAION으로 손상된 시신경 세포의 기능 회복 가능성을 연구하는 국소 치료입니다. 건강한 사람의 전신 회춘 효과를 시험하는 연구가 아닙니다.

사람에게서 효과가 확인됐나요?

아직 공개된 효과 결과가 없습니다. 현재는 임상 1상으로 안전성과 내약성을 우선 확인하는 단계입니다.

FDA 승인을 받은 치료제인가요?

FDA가 사람을 대상으로 임상시험을 진행하도록 허용한 후보물질입니다. 판매 가능한 치료제로 최종 허가된 것은 아닙니다.

일반인이 받을 수 있고 가격도 정해졌나요?

일반 병원에서 받을 수 있는 상용 치료가 아니며 공식 가격도 없습니다. 임상시험의 조건에 맞는 환자만 연구에 참여할 수 있습니다.

참고자료

• Lu Y, et al. Reprogramming to recover youthful epigenetic information and restore vision. Nature. 2020.
• ClinicalTrials.gov. Evaluating ER-100 for Safety in People With Glaucoma or Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy. NCT07290244.
• Life Biosciences. FDA Clearance of IND Application for ER-100 in Optic Neuropathies.
• Life Biosciences. First Patient Dosed in Phase 1 Trial of ER-100 for Optic Neuropathies.

※ 이 글은 공개된 논문과 공식 임상자료를 바탕으로 작성한 건강정보이며, 개인의 질환을 진단하거나 치료 방법을 권유하기 위한 내용이 아닙니다.